Glossar
Abkürzung Erläuterung
3NT 3-Nitrotyrosin
AA arachidonic acid, Arachidonsäure
AAN American Academy of Neurology
AE adverse event; unerwünschtes Ereignis
ALS amyothrophe Lateralsklerose
ALSAQ-40 ALS Quality of Life Assessment Questionnaire; ALS Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität
ALSFRS Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale; funktionelle Bewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose
ALSFRS-R Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale – Revised; Revidierte funktionelle Bewertungsskala für Amyotrophe Lateralsklerose
AUC area under the curve; Fläche unter der Kurve
AUC0-24h area under the curve from 0 to 24 hours; Fläche unter der Kurve von 0 bis 24 Stunden
BCRP breast cancer resistance protein; Brustkrebs-Resistenzprotein
BL Baseline
BPOH 4-Hydroxy-4-(3-methyl-5-oxo-1-phenyl-2-pyrazolin-4-yl)-3-methyl-1-phenyl-2-pyrazolin-5-one
C9orf72 chromosome 9 open reading frame 72
CAFS Combined Assessment of Function and Survival; kombinierte Bewertung von Funktionsfähigkeit und Überleben
CI confidence interval; Konfidenzintervall
CHCHD10coiled-coil-helix-coiled-coil-helix domain containing 10
cm Zentimeter
Cmax maximale Plasmakonzentration
Cmin minimale Plasmakonzentration
CSF cerebrospinal fluid, Cerebrospinalflüssigkeit
Ctau Plasmakonzentration nach 24 Stunden
Cu Kupfer
CYP Cytochrom P
DDD defined daily dose, Definierte Tagesdosis
DNAdeoxyribonucleic acid; Desoxyribonukleinsäure
dpEESP2y Patienten mit definitiver oder wahrscheinlicher ALS-Diagnose auf der Grundlage der revidierten Airlie-House-Diagnosekriterien von El Escorial und innerhalb von 2 Jahren nach Auftreten von ALS im EESP
DPR dipeptid repeat; Dipeptidwiederholung
DCTN1 Dynactin Untereinheit 1
EAAT2 exzitatorischer Aminosäure-Transporter 2
EESP efficacy expected subpopulation; Untergruppe mit Wirksamkeitserwartung
EFNS European Federation of Neurological Societies
EM Erythema multiforme
EMG Elektromyographie
ER endoplasmatisches Retikulum
fALS familiäre amyothrophe Lateralsklerose
FAS full analysis set; vollständige Analysegruppe
FDA Food and Drug Administration
FTD frontotemporale Demenz
FUS fused in sarcoma protein
FVCforced vital capacity; forcierte Vitalkapazität
G-CSF Granulozyten-Kolonie-stimulierender Faktor
GD gestation day; Gestationstag
h Stunde
H2O2 Wasserstoffperoxid
HO· Hydroxyl-Radikal
HOO· Hydroperoxyl-Radikal
HSPB8 heat shock protein family B member 8; Hitzeschockprotein Beta 8
i.v. intravenös
kg Kilogramm
l Liter
LMN lower motoneuron; unteres Motonneuron
LOCF last observation carried forward; Übertragung der letzten Beobachtung
LOO· Lipid-Peroxyl-Radikal
LOOH Lipidhydroperoxid
LS-Mittelwert least square mean; Mittelwert der kleinsten Quadrate
m2 Quadratmeter
mg Milligramm
min Minute
miRNA micro RNA
MITOS Milano-Torino-System zu Stadieneinteilung bei ALS
ml Milliliter
MMRM mixed model for repeated measures; gemischtes Modell für die Analyse wiederholter Messungen
MND motoneuron disease; Erkrankung der Motoneuronen
mRNA messanger ribonucleic acid; Boten-Ribonukleinsäure
mtDNA mitochondriale DNA
n Anzahl der Probanden / Patienten
NADPH Nicotinamid-Adenin-Dinukleotidphosphat
ng Nanogramm
NICE UK National Institute of Health and Care Excellence
NIV non-invasive ventilation, nicht-invasive Beatmung
NO Stickstoffmonoxid
NSAIDs nicht-steroidale Antirheumatika
O2·– Superoxid-Anion
1O2 Singulett-Sauerstoff
O3 Ozon
OAT Organo-Anion-Transporter
OATP organic-anion-transporting polypeptide; organisches anionentransportierendes Polypeptid
OBP 2-Oxo-3-(phenylhydrazono)-butansäure
OCl– Hypochloritanion
OCT Organo-Kation-Transporter
OH Hydroxyl-Radikal
ONOO– Peroxynitrit
OR odds ratio; Wahrscheinlichkeitsverhältnis
PaCO2 Kohlendioxid Partialdruck
PDC Parkinson-Demenz-Komplex
P-gp permeability glycoprotein; Permeabilitätsglycoprotein
PICC peripherally inserted central catheter, peripher eingeführter zentraler Katheter
PIV peripher intravenös
PK Pharmakokinetik
pKa Säuredissoziationskonstante
PVA Polyvinylalkohol
PYFU patient years follow up; Patientenjahre der Nachbeobachtung
QD quaque die, einmal täglich
QoL quality of life; Lebensqualität
RHD recommended human dose; empfohlene Dosierung beim Menschen
RNA ribonucleic acid; Ribonukleinsäure
RNS reaktive Stickstoffspezies
RO· Alkoxyradikal
ROO· Peroxylradikal
ROS reaktive Sauerstoffspezies
SAE serious adverse event; schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis
sALS sporadische amyothrophe Lateralsklerose
SD standard deviation; Standardabweichung
SE standard error; Standardfehler
SEM standard error of mean; Standardfehler des Mittelwerts
SETX Senataxin
SOD1 Superoxid-Dismutase-1
SSRIs selective serotonin reuptake inhibitors; selektive Serotonin-Wiederaufnahme-Inhibitoren
t1/2 Halbwertszeit
TAR transactive response
TARDBP TAR DNA binding protein; TAR-DNA-bindendes Protein
TEAE behandlungsbedingte unerwünschte Arzneimittelreaktion
TDP43 TAR DNA binding protein 43; transaktives Antwort-DNA-Bindungsprotein 43
TGF-b transforming growth factor beta; transformierender Wachstumsfaktor beta
TNFa Tumor-Nekrose-Faktor alpha
TP 4,4-Bis-(3-methyl-5-oxo-1-phenyl-2-pyrazolin-4-yl)-3-methyl-1-phenyl-2-pyrazolin-5-one
TPN totale parenterale Ernährung
TUBA4A Tubulin 4A
UBQLN2 Ubiquilin 2
UDP Uridindiphosphat, kommt in UDP-Glucuronosyltransferase (UGT) vor
UGT Uridindiphosphat-Glucuronosyltransferase
UMN upper motoneuron; oberes Motoneuron
UV Ultraviolettstrahlung
V Volumen
Vd Verteilungsvolumen
Vmax maximale nichtlineare Eliminationsrate
WHO World Health Organization; Weltgesundheitsorganisation
Zn Zink
mmol/l Mikromol pro Liter